Ciencia

Enfermedad de Parkinson: una ‘navaja suiza’ para la edición de genes podría tratar una enfermedad incurable

Esta «navaja suiza» es un avance de la tecnología conocida como procedimiento de edición de genes CRISPR. Se desarrolló por primera vez en 2012 y se ha considerado una de las herramientas medicinales más poderosas de la historia. Funciona cortando secciones seleccionadas de ADN. Los expertos coinciden en que CRISPR tiene un enorme potencial como tratamiento eficaz, pero han surgido problemas por el tamaño de Cas9, una enzima derivada de bacterias que corta y reemplaza genes defectuosos. Es demasiado grande para ser empaquetado convenientemente, lo que, según los científicos, limita su potencial.

Es por eso que CasMINI, un pariente más pequeño de Cas9, es lo que los investigadores han estado priorizando durante años.

Un equipo de investigadores de la Universidad de Stamford fabricó la enzima del tamaño de una pinta llamada Cas14, que es la mitad del tamaño de Cas9.

Pero Cas14 no funciona en mamíferos, por lo que el equipo de Stamford manipuló genéticamente la enzima para solucionar este problema y la llamó CasMINI.

El Dr. Lei Qi, del equipo de investigación de Stamford que trabajó en este proyecto, dijo: “Hubo esfuerzos anteriores de otros para mejorar el rendimiento de los CRISPR en funcionamiento. Pero nuestro trabajo es el primero en hacer que uno que no funciona funcione «.

El profesor autor principal, Stanley Li, agregó: “Este es un paso crítico hacia adelante para las aplicaciones de ingeniería del genoma CRISPR.

“El trabajo presenta el CRISPR más pequeño hasta la fecha, según nuestro conocimiento, como una tecnología de edición del genoma.

“Si la gente a veces piensa en Cas9 como tijeras moleculares, aquí creamos un cuchillo suizo que contiene múltiples funciones.

“No es uno grande, sino uno en miniatura que es altamente portátil para un uso fácil.

«Está en nuestra lista de deseos que se convierta en una terapia para tratar enfermedades genéticas, curar el cáncer y revertir la degeneración de órganos».

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Algunas personas están nerviosas por los posibles efectos a largo plazo de este tipo de tecnología, y la seguridad y las implicaciones éticas son motivo de especial preocupación.

Ha habido algunos ejemplos del uso ilegal de CRISPR, como el científico deshonrado He Jiankui, que usó Crispr en los embriones de dos gemelas por nacer en un intento de hacerlas resistentes al VIH.

Pero los científicos todavía están desesperados por utilizar esta tecnología para combatir algunas de las enfermedades más problemáticas del mundo.

CRISPR también se ha utilizado para otros fines, como cuando CRISPR alteró genéticamente cerebros en miniatura cultivados en el laboratorio para ayudar a revelar cómo sobrevivieron los humanos modernos cuando otros homínidos como los neandertales se extinguieron.

El estudio fue publicado en la revista Molecular Cell.

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