Ciencia

Avance en la ceguera: empresa británica REVIERTE la pérdida de visión en un estudio de terapia génica ‘revolucionario’

La terapia génica revolucionaria podría ayudar a curar enfermedades graves

MeiraGTx es una empresa con sede en Londres que utiliza la terapia génica para «retroceder el reloj» en enfermedades graves. El director ejecutivo de MeiraGTx, el Dr. Zandy Forbes, dijo a Science Digest: “Usamos genes, es decir, los mensajes que hacen que el cuerpo produzca proteínas, como medicamentos reales. “Es revolucionario porque permite que su cuerpo produzca el medicamento por sí mismo, en función de esa señal”.

La gran mayoría del trabajo realizado por los investigadores de MeiraGTx se centra en programas oculares para enfermedades hereditarias de la retina.

Las enfermedades hereditarias, explicó el Dr. Forbes, son aquellas en las que alguien tiene un gen roto o faltante que está causando problemas, y la terapia génica permite a los expertos insertar un reemplazo.

El avance clave de MeiraGTx radica en el desarrollo de terapias génicas de “segunda generación” en las que el gen insertado podrá activarse y desactivarse según se desee con una pastilla.

La línea de investigación más avanzada de la firma hasta la fecha implica un ensayo en varias fases en curso sobre una enfermedad retiniana hereditaria que ha reclutado pacientes del Reino Unido, Irlanda, Europa y los EE. UU.

Los investigadores han demostrado que su terapia para la afección, conocida como retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X, no solo es segura y bien tolerada, sino que también puede mejorar la visión de los pacientes que de otro modo terminarían ciegos.

Las terapias génicas desarrolladas por una empresa del Reino Unido pueden revertir la pérdida progresiva de la visión (Imagen: Getty Images)

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El Dr. Zandy Forbes, director ejecutivo de MeiraGTx, le dijo a Science Digest: «Usamos genes como medicamentos reales» (Imagen: Science Digest)

El Dr. Forbes dijo: “Los hombres [in the study] fueron tratados en un ojo, y lo que mostramos es que en varios aspectos diferentes de su visión, en particular en condiciones de poca luz, parece haber una mejora en su capacidad de ver.

“Uno de los grandes problemas de esta enfermedad […] es que al comienzo de la enfermedad, cuando las personas comienzan a quedarse ciegas, no pueden ver en la oscuridad. Se vuelve progresivamente malo y eventualmente se quedan ciegos”.

Sin embargo, agregó, “los pacientes que hemos tratado, algunos de ellos pudieron hacer cosas como navegar a través de un laberinto más rápidamente, informaron que podían ver mejor en condiciones de oscuridad.

“Y cuando medimos la sensibilidad de sus retinas, parecían tener un aumento.

“Todas esas cosas juntas sugieren que reemplazar este gen tiene un beneficio para aquellos pacientes que no lo tienen”.

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Además de abordar las enfermedades hereditarias, el Dr. Forbes dijo que sus terapias génicas también se pueden usar para tratar otras enfermedades graves que no son de naturaleza genética.

Ella explicó: “Tenemos un programa en la enfermedad de Parkinson, por ejemplo, en el que podemos poner una pequeña dosis de una terapia génica específica en la pequeña parte del cerebro que controla el movimiento, y sale mal en la enfermedad de Parkinson.

“Al hacer eso, podemos reconfigurar esa parte del cerebro y hemos demostrado que ayudamos a los pacientes con sus defectos de movimiento en la enfermedad de Parkinson.

“Nos permite cambiar la señalización en el cerebro de una manera que permite que el movimiento ocurra con más normalidad”.

Otras enfermedades en las que los investigadores de MeiraGTx están trabajando para tratar con sus herramientas genéticas incluyen la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la diabetes.

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Un ojo con retinosis pigmentaria en etapa intermedia

En la imagen: un ojo con retinitis pigmentosa en etapa media (Imagen: Creative Commons / Christian Hamel)

El laboratorio de MeiraGTx en Shoreditch

En la imagen: el laboratorio MeiraGTx en Shoreditch (Imagen: Science Digest)

En conjunto, señala el Dr. Forbes, las diversas terapias génicas tienen el potencial de mejorar significativamente la calidad de vida y la longevidad humana.

Ella explicó: “Lo que acabo de decir sobre las enfermedades infecciosas, las enfermedades degenerativas y las enfermedades del metabolismo: al abordar esos tres problemas de salud realmente grandes en el mundo, deberíamos poder aumentar la vida de las personas de una manera que no sea ciencia ficción.

“Esos son grandes problemas, y [tackling] solo esos mejorarán la longevidad de las personas, así como su calidad de vida y su salud, independientemente del tiempo que vivan.

“Realmente, estamos analizando las enfermedades que nos afectan hoy y, al abordarlas, esperamos aumentar la salud y la longevidad de la población en general”.

Una infografía sobre la enfermedad de Parkinson

El Dr. Forbes dijo: ‘Tenemos un programa en la enfermedad de Parkinson’ (Imagen: Express.co.uk)

Lo que distingue a MeiraGTx de sus competidores, dijo el Dr. Forbes, es que no solo tienen los laboratorios que prueban las nuevas terapias génicas, sino que en su sitio en Shoreditch tienen los laboratorios que han investigado e inventado una forma de fabricar esas terapias génicas.

El centro con sede en Londres también incluye una instalación de fabricación de terapia génica que está aprobada para producir terapias para su uso en ensayos clínicos.

El Dr. Forbes agregó: “Por lo tanto, vamos desde el descubrimiento, la investigación, el cálculo de cómo se fabrica, hasta la fabricación real aprobada, todo en esta área cercana.

“Y eso en realidad nos ayudó a ser mucho más eficientes en el desarrollo de estos productos y también en nuestra capacidad de comunicarnos con las agencias reguladoras, que luego son los grupos que permiten usar los productos en personas y aprobarlos eventualmente”.

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